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저자정보
최철원 (고려대학교) 장준호 (성균관대학교) 김진석 (연세대학교) 조덕연 (충남대학교) 이제환 (울산대학교) 김성현 (동아대학교) 김여경 (전남대학교) 원종호 (순천향대학교) 정주섭 (부산대학교) 김확 (울산대병원) 이재훈 (가천대학교) 김민경 (영남대학교) 엄현석 (국립암센터) 현신영 (연세대학교) 김정아 (가톨릭대학교) 이종욱 (가톨릭대학교)
저널정보
대한혈액학회 Blood Research Blood Research Vol.52 No.3
발행연도
2017.1
수록면
207 - 211 (5page)

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Background: Patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) often have concurrent aplastic anemia (AA). This study aimed to determine whether eculizumab-treated patients show clinical benefit regardless of concurrent AA. Methods: We analyzed 46 PNH patients ≥18 years of age who were diagnosed by flow cytometry and treated with eculizumab for more than 6 months in the prospective Korean PNH registry. Patients were categorized into two groups: PNH patients with concurrent AA (PNH/AA, N=27) and without AA (classic PNH, N=19). Biochemical indicators of intra-vascular hemolysis, hematological laboratory values, transfusion requirement, and PNH-associated complications were assessed at baseline and every 6 months after ini-tiation of eculizumab treatment. Results: The median patient age was 46 years and median duration of eculizumab treatment was 34 months. Treatment with eculizumab induced rapid inhibition of hemolysis. At 6-month follow-up, LDH decreased to near normal levels in all patients; this effect was maintained until the 36-month follow-up regardless of concurrent AA. Transfusion independence was achieved by 53.3% of patients within the first 6 months of treatment and by 90.9% after 36 months of treatment. The mean number of RBC units transfused was significantly re-duced, from 8.5 units during the 6 months prior to initiation of eculizumab to 1.6 units in the first 6 months of treatment, for the total study population; this effect was similar in both PNH/AA and classic PNH. Conclusion: This study demonstrated that eculizumab is beneficial in the management of patients with PNH/AA, similar to classic PNH.

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참고문헌 (12)

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Hillmen P / 1995 / Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria / N Engl J Med 333:1253~1258 google schola Schrezenmeier H / 2014 / Baseline characteristics and disease burden in patients in the International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Registry / Haematologica 99:922~929 google schola Hillmen P / 2013 / Long-term safety and efficacy of sustained eculizumab treatment in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria / Br J Haematol 162:62~73 google schola Parker C / 2005 / Diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria / Blood 106:3699~3709 google schola Kelly RJ / 2011 / Long-term treatment with eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria : sustained efficacy and improved survival / Blood 117:6786~6792 google schola

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