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최근 몇 년 사이에 골수형성이상증후군 환자의 치료에서 보존적 요법에서 적극적인 치료로의 변화가 일어났다. 그것은 FDA 공인을 받은 저메틸제제와 thalidomide 유도체인 lenalidomide의 출현으로 가능하게 되었다. 하지만 아직 어떤 제제를 1차에서 표준치료로 해야 할 지, 이식의 전처치로서의 역할은 어떤지, 언제까지 치료를 하여야 하는지 등의 문제는 더 많은 임상연구가 뒷받침되어야 하겠다. 하지만 현재까지의 임상시험 및 실제 임상에서 사용되는 저메틸화 제제는 골수형성이상증후군 환자에서 매우 높은 반응률 및 생존률 향상을 보여 앞으로 이러한 표적치료제 및 다양하게 개발되고 있는 다른 표적치료제 등의 병합요법 및 단독요법 등으로 골수형성이상증후군 환자의 치료 성적 향상에 많은 도움이 될 것으로 기대된다.
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Gore SD / 2002 / Impact of prolonged infusions of the putative differentiating agent sodium phenylbutyrate on myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia / Clin Cancer Res 8:963~970
Keundgen AS, M / 2005 / Valproic Acid (VPA) Achieves High Response Rates in Patients with Low-Risk Myelodysplastic Syndromes / ASH Annual Meeting Abstracts 106:789
Garcia-Manero G / 2005 / Final Results of a Phase I Study of the Histone Deacetylase Inhibitor Vorinostat (Suberoyanilide Hydroxamic Acid, SAHA), in Patients with Leukemia and Myelodysplastic Syndrome / ASH Annual Meeting Abstracts 106:2801
Garcia-Manero G / 2006 / Clinical activity and safety of the histone deacetylase inhibitor MGCD0103: Results of a phase I study in patients with leukemia or myelodysplastic syndromes (MDS) / J. Clin. Oncol. (Meeting Abstracts) 24:6500
Gojo I / 2007 / Phase 1 and pharmacologic study of MS-275, a histone deacetylase inhibitor, in adults with refractory and relapsed acute leukemias / Blood 109:2781~2790
Keundgen AS, M / 2005 / Valproic Acid (VPA) Achieves High Response Rates in Patients with Low-Risk Myelodysplastic Syndromes / ASH Annual Meeting Abstracts 106:789
Garcia-Manero G / 2005 / Final Results of a Phase I Study of the Histone Deacetylase Inhibitor Vorinostat (Suberoyanilide Hydroxamic Acid, SAHA), in Patients with Leukemia and Myelodysplastic Syndrome / ASH Annual Meeting Abstracts 106:2801
Garcia-Manero G / 2006 / Clinical activity and safety of the histone deacetylase inhibitor MGCD0103: Results of a phase I study in patients with leukemia or myelodysplastic syndromes (MDS) / J. Clin. Oncol. (Meeting Abstracts) 24:6500
Gojo I / 2007 / Phase 1 and pharmacologic study of MS-275, a histone deacetylase inhibitor, in adults with refractory and relapsed acute leukemias / Blood 109:2781~2790
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