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학술저널
저자정보
Alkistis Adramerina (1st Pediatric Department, School of Medicine, Faculty of Health Sciences, Aristotle University of T) Nancy Chainoglou (1st Pediatric Department, School of Medicine, Faculty of Health Sciences, Aristotle University of T) Stamatia Theodoridou (Blood Bank Centre, Hippokration General Hospital of Thessaloniki, Thessaloniki, Greece) Aikaterini Teli (1st Pediatric Department, School of Medicine, Faculty of Health Sciences, Aristotle University of T) Marina Economou (1st Pediatric Department, School of Medicine, Faculty of Health Sciences, Aristotle University of T)
저널정보
대한소아혈액종양학회 Clinical Pediatric Hematology-Oncology Clinical Pediatric Hematology-Oncology Vol.29 No.1
발행연도
2022.4
수록면
12 - 16 (5page)
DOI
10.15264/cpho.2022.29.1.12

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Wiskott-Aldrich syndrome (WAS) is characterized by eczema, recurrent infections and microthrombocytopenia, with the latter being the most consistent finding in the course of the disease. The present case report describes a pediatric patient with WAS and severe bleeding phenotype resulting from a very low platelet count. In order to limit platelet transfusions and related risk of allo-immunization, use of recombinant activated factor VII (rFVIIa) for treatment of bleeding was decided. In addition, pro-phylactic treatment with eltrombopag was attempted, in order to increase platelet count and limit bleeding episodes. Management of the patient with the above men-tioned agents led to a significant improvement in his clinical course and overall qual-ity of life. This is the first report on off-label use of rFVIIa in a WAS patient. With regards to the off-label use of thrombopoietic agents in pediatric WAS patients, lim-ited data is available and is reviewed in the report.
#Wiskott-Aldrich syndrome #Thrombocytopenia #Thrombopoietin receptor agonists #Eltrombopag #Recombinant activated factor VII

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