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논문 기본 정보

자료유형
학술저널
저자정보
Shin, Jin-Hong (Department of Neurology, Pusan National University Yangsan Hospital, Pusan National University School of Medicine)
저널정보
유전의학융합회 유전의학융합학술지 유전의학융합학술지 제1권 제1호
발행연도
2019.1
수록면
1 - 5 (5page)

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Progressive weakness of skeletal muscle is the hallmark of muscular dystrophies. It is often accompanied by cardiomyopathy and respiratory insufficiency. It has generally been perceived as incurable diseases, while the advent of genetic therapy is changing the paradigm. Most research and achievements have been for the treatment of Duchenne muscular dystrophy, while it is promising to hope for therapies for other myopathies. Drugs for nonsense read-through and exon skipping are already approved for clinical use in Europe and the United States, respectively. Gene therapy using adeno-associated virus is in early phase of clinical trial. In this review, most promising genetic therapies will be briefly described.
#Duchenne muscular dystrophy #Gene therapy #Exon skipping #Antisense oligo #Read-through

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