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저자정보
장준호 (성균관대학교) 김진석 (연세대학교) 윤성수 (서울대학교) 이제환 (울산대학교) 김여경 (전남대학교) 조덕연 (충남대학교) 정주섭 (부산대학교) 손상균 (경북대학교) 이종욱 (가톨릭대학교)
저널정보
대한의학회 Journal of Korean Medical Science Journal of Korean Medical Science Vol.31 No.2
발행연도
2016.1
수록면
214 - 221 (8page)

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Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a progressive, systemic, life-threatening disease, characterized by chronic uncontrolled complement activation. A retrospective analysis of 301 Korean PNH patients who had not received eculizumab was performed to systematically identify the clinical symptoms and signs predictive of mortality. PNH patients with hemolysis (lactate dehydrogenase [LDH] ≥ 1.5 × the upper limit of normal [ULN]) have a 4.8-fold higher mortality rate compared with the age- and sex-matched general population (P < 0.001). In contrast, patients with LDH < 1.5 × ULN have a similar mortality rate as the general population (P = 0.824). Thromboembolism (TE) (odds ratio [OR] 7.11; 95% confidence interval [CI] (3.052-16.562), renal impairment (OR, 2.953; 95% CI, 1.116-7.818) and PNH-cytopenia (OR, 2.547; 95% CI, 1.159-5.597) are independent risk factors for mortality, with mortality rates 14-fold (P < 0.001), 8-fold (P < 0.001), and 6.2-fold (P < 0.001) greater than that of the age- and sex-matched general population, respectively. The combination of hemolysis and 1 or more of the clinical symptoms such as abdominal pain, chest pain, or dyspnea, resulted in a much greater increased mortality rate when compared with patients with just the individual symptom alone or just hemolysis. Early identification of risk factors related to mortality is crucial for the management of PNH. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as NCT01224483.

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참고문헌 (20)

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Hillmen P / 1995 / Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria / N Engl J Med 333:1253~1259 google schola Socie Socié G / 1996 / Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. French Society of Haematology / Lancet 348:573~577 google schola Hill A / 2013 / Thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria / Blood 121:4985~4996 google schola Lee JW / 2013 / Clinical signs and symptoms associated with increased risk for thrombosis in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria from a Korean Registry / Int J Hematol 97:749~757 google schola Hillmen P / 2010 / Long-term effect of the complement inhibitor eculizumab on kidney function in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria / Am J Hematol 85:553~559 google schola

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