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논문 기본 정보
- 자료유형
- 학술대회자료
- 저자정보
- 발행연도
- 2021.10
- 수록면
- 65 - 65 (1page)
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In recent years, RNA therapeutics have received tremendous attention as a tool to regulate gene expression in patients. These approaches include the regulation of abnormal gene expression by short interfering RNA (siRNA) and messenger RNA (mRNA). There have been two US FDA approved siRNA therapeutics (Patisiran and Givosiran) for rare disease treatments. These drugs target the selective degradation of mRNA to reduce the expression of disease associated proteins in polyneuropathy and acute hepatic porphyria. In addition, synthetic mRNA can produce insufficient proteins (e.g. Factor IX, VEGF) in patients to treat various diseases such as hemophilia A and ischemic heart disease. To fully realize the potential of RNA therapeutics, an efficient in vivo delivery system is of the utmost importance. Ionizable lipid nanoparticles (LNPs) have been widely utilized for the systemic delivery of RNA therapeutics. LNPs are mainly composed of ionizable lipid or lipid like materials with helper lipid, cholesterol, and polyethylene glycol (PEG)-lipid. Although LNPs are particularly advantageo ... 전체 초록 보기
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