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논문 기본 정보

자료유형
학술저널
저자정보
Jida Liu (Chung-Ang University) Dai-Wu Seol (Chung-Ang University)
저널정보
대한생화학·분자생물학회 BMB Reports BMB Reports 제53권 제11호
발행연도
2020.1
수록면
565 - 575 (11page)

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Gene therapy is emerging as a treatment option for inherited genetic diseases. The success of this treatment approach greatly depends upon gene delivery vectors. Researchers have attempted to harness the potential of viral vectors for gene therapy applications over many decades. Among the viral vectors available, gutless adenovirus (GLAd) has been recognized as one of the most promising vectors for in vivo gene delivery. GLAd is constructed by deleting all the viral genes from an adenovirus. Owing to this structural feature, the production of GLAd requires a helper that supplies viral proteins in trans. Conventionally, the helper is an adenovirus. Although the helper adenovirus efficiently provides helper functions, it remains as an unavoidable contaminant and also generates replicationcompetent adenovirus (RCA) during the production of GLAd. These two undesirable contaminants have raised safety concerns and hindered the clinical applications of GLAd. Recently, we developed helper virus-free gutless adenovirus (HF-GLAd), a new version of GLAd, which is produced by a helper plasmid instead of a helper adenovirus. Utilization of this helper plasmid eliminated the helper adenovirus and RCA contamination in the production of GLAd. HF-GLAd, devoid of helper adenovirus and RCA contaminants, will facilitate its clinical applications. In this review, we discuss the characteristics of adenoviruses, the evolution and production of adenoviral vectors, and the unique features of HF-GLAd as a new platform for gene therapy. Furthermore, we highlight the potential applications of HF-GLAd as a gene delivery vector for the treatment of various inherited genetic diseases.
#Adenovirus #Gene therapy #Genetic disease #GLAd #Gutless adenovirus #Helper plasmid #Helper virus #HF-GLAd #RCA

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Blaese RM / 1995 / T lymphocyte-directed gene therapy for ADA-SCID : initial trial results after 4 years / Science 270:475~480 google schola Bordignon C / 1995 / Gene therapy in peripheral blood lymphocytes and bone marrow for ADA-immunodeficient patients / Science 270:470~475 google schola Kohn DB / 1995 / Engraftment of gene-modified umbilical cord blood cells in neonates with adenosine deaminase deficiency / Nat Med 1:1017~1023 google schola Yla-Herttuala S / 2012 / Endgame : glybera finally recommended for approval as the first gene therapy drug in the European union / Mol Ther 20:1831~1832 google schola Darrow JJ / 2019 / Luxturna : FDA documents reveal the value of a costly gene therapy / Drug Discov Today 24:949~954 google schola

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